案例分类1
近日，美国FDA宣告批准后Onpattro（patisiran）静脉注射化疗，用作由遗传性并转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引发的周围神经疾病（多发性神经病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，这也是全球第一例依据诺贝尔奖成果RNA阻碍技术开发的药物，是FDA批准后的首款用作化疗由hATTR引发的多发性神经病患者的疗法，也是FDA批准后的首款小阻碍RNA（siRNA）药物。
据理解，hATTR是一种少见、使人衰微且经常可怕的遗传性疾病，它的主要特征是在体内器官和的组织中构成称作淀粉样蛋白的蛋白质纤维出现异常沉积物，阻碍器官和的组织的长时间功能，这些蛋白质沉积最经常再次发生在周围神经系统中，不会造成手臂、腿、手和脚的感觉失去、疼痛或无法移动。淀粉样蛋白沉积物也不会影响心脏、肾脏、眼睛和胃肠道的功能。目前的化疗方法一般来说侧重于症状管理，这一领域还有医疗市场需求亟需符合。
由Alnylam公司研发的Onpattro是一种靶向并转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA疗法，这类药物通过绝望一部分参予病原的RNA起起到，具体来讲，即Onpattro是将siRNA包覆在脂质纳米颗粒中，在静脉注射化疗中将药物必要寄送至肝脏，阻碍出现异常形式TTR的RNA产生。通过制止TTR的产生，Onpattro可以协助增加周围神经中淀粉样沉积物的累积，提高症状，并协助患者更佳地掌控病情。此前，Onpattro曾取得美国FDA颁发的突破性疗法确认、优先审评资格、快速通道资格和孤儿药资格。Onpattro的疗效在临床试验中也获得了证实。
在一项包括225名患者的研究中，148名患者被随机分配拒绝接受Onpattro静脉注射，每三周一次，共18个月，另外77名患者被随机分配拒绝接受完全相同频率的安慰剂静脉注射。结果显示，与拒绝接受安慰剂静脉注射的患者比起，拒绝接受Onpattro化疗的患者在多发性神经病逆测量方面有更佳的结果，还包括肌肉力量、感觉（疼痛、体温、麻木）、光线和自主神经症状（血压、心率、消化）。拒绝接受Onpattro化疗的患者在行驶、营养状况和展开日常活动能力的评估中也有更高的分数。另悉，根据临床与经济评论研究院的预测，Patisiran药的平均值费用有可能在45万美元／年，最少在六位数字内，该评估预测还认为如果药价高于30万美元，有可能将无法受益（评估低于折扣价大约为34．5万美元），不过，Alnylam公司方面回应不愿和医保公司探究创建一种基于有临床疗效收费缺席机制，如果该药对某患者无临床疗效，则将全部付款。
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